El siglo XXI es el siglo de la genética. En pocos campos de la medicina se han realizado, en tan poco tiempo, tantos avances como se han presentado en los últimos 10 o 15 años en el diagnóstico de las enfermedades genéticas y hereditarias.
Es una lástima que a pesar de estos avances en el diagnóstico no siempre estos hitos se puedan transformar en un tratamiento eficaz de la enfermedad, pero en este momento ya tenemos unas cuantas enfermedades en las que el diagnóstico genético ha permitido desarrollar estrategias terapéuticas ya sea mediante tratamientos sustitutivos o de reposición, o mediante dianas terapéuticas específicas, lo que podemos llamar terapia dirigida (bullet theraphy).
En este sentido el bloqueo del complemento terminal mediante el anticuerpo monoclonal anti-C5, eculizumab ha cambiado de una forma sin precedentes el manejo y los resultados clínicos de los pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna así como de otras enfermedades mediadas por el complemento como SHUa.
Los resultados espectaculares de esta terapia y la implicación de la vía del complemento en otras patologías han situado a eculizumab como una posible terapia para diversas patologías en el que el nexo común es la presencia de microangiopatía trombótica (MAT) y la implicación del complemento.
Desde la SVN vamos a entrevistar a 8 distintos especialistas que de alguna manera se enfrentan en su practica clínica a la MAT y nos van a ayudar a conocer su punto de vista para que entre todos podamos trabajar de forma multidisciplinar en este abordaje de la MAT.
No solo estamos en el siglo de la genética, sin oque también estamos en la “era del eculizumab”
JL Gorriz, Presidente de la SVN
Dr. José Luis Gorriz, Presidente de la SVN y Hospital Universitario Clínico de Valencia.
